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基因编辑治艾滋,向“治愈”又迈一步
  • 发布时间:2019-09-28
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  • 将来,可以通过“基因编辑+骨髓移植”来“治愈”艾滋病。

    中国科学家完成了世界上第一例用于治疗艾滋病和白血病的转基因干细胞病例。

    9月11日,邓鸿ku等国内生命科学和医学学者在《顶级医学杂志》《新英格兰医学》杂志上发表的文章显示:利用CRISPR/Cas9技术,科学家对动物的人类造血干细胞进行了基因编辑。该模型可以长期稳定地重建血液系统,并且所产生的外周血细胞具有抗艾滋病和白血病的能力。 “中国研究人员首次完成对艾滋病和白血病患者的干细胞基因编辑基因治疗”问世,也就是说,热搜引起了人们的关注。

    对于公众来说,涉及此问题的术语被理解为有一个门槛,但由于它的“第一”字眼,它也涉及艾滋病,白血病和其他困难疾病,这确实点燃了许多人的希望。 CRISPR基因编辑的使用可以实现“艾滋病的功能治愈”,这本质上是国内外预防艾滋病的结果,而先进的基因编辑技术的使用在治疗艾滋病方面取得了突破。

    HIV入侵人体的免疫细胞,需要一个入口和一个受体,该受体是CCR5-Δ32基因(δ32基因)编码的受体。如果基因被突变,艾滋病就很难依靠,人们将不会遭受艾滋病的折磨。但是,在这种情况下,总人口中的人数很少。

    2007年,外国科学家将CCR5-Δ32基因突变的供体骨髓移植到AIDS患者的“柏林患者”中,血液中的HIV病毒得到了有效清除,至今尚未见到复活。因此,“柏林患者”也被认为是人类治愈艾滋病的第一例病例。

    这种疗法的成本很高,而且很难找到捐献者,但这也为研究人员指出了另一个方向。如果可以找到合适的供体骨髓,即使没有相关的基因突变,也可以通过基因编辑来实现艾滋病的治疗或治愈。

    中国研究人员的具体方法是从中国骨髓库中选择适合白血病和艾滋病患者的骨髓,然后使用基因编辑技术敲除造血干细胞的CCR5-32基因。淘汰率是17.8%。然后将其输回患者体内。结果表明,在停用抗HIV药物的短期内,患者对HIV感染表现出部分抵抗力。在观察的19个月中未发现任何未达标的目标和其他副作用。编辑的成年造血干细胞可以长期重建人类造血系统,从而达到症状缓解。

    这一结果并不能完全治愈艾滋病,但可能是针对个别病例的功能性治疗方法。即便如此,它的意义是巨大的,它是一个创新的突破。此外,人类成体细胞的遗传编辑不会影响和伤害后代,具有更高的安全性,并且具有较少的伦理争议。同时,该研究还表明,使用CRISPR基因剪刀编辑和敲除基因的目标率非常高,至少在这种情况下,获得了安全性测试。

    基因编辑是一种中性技术。根据这项研究结果,预计未来的人类将利用这项技术治愈(至少在功能上治愈)艾滋病和其他疾病,以便人类可以从中受益。

    □张天侃(科学作者)

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